Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX) hisseleri, şirketin Faz 2 CANYON denemesinden başarılı sonuçlar açıklamasının ardından bugün piyasa öncesi işlemlerde %21 oranında dikkat çekici bir artış gösterdi. Şirketin ilacı sevasemten’in Becker kas distrofisi olan bireylerde test edildiği deneme, birincil hedefine ulaşarak şirketin hisse değerinde önemli bir yükselişe neden oldu.
Denemenin birincil hedefi, iskelet kası hasarıyla ilişkili bir biyobelirteç olan kreatin kinaz seviyelerindeki başlangıca göre değişimdi. Sonuçlar, sevasemten ile tedavi edilen hastaların, plasebo grubuna kıyasla 12 ayda iyileşme eğilimi gösteren motor fonksiyon ölçüsü olan Kuzey Yıldızı Ambulatuar Değerlendirmesi’nde (NSAA) stabilizasyon gösterdiğini ortaya koydu.
Sevasemten’in hem yetişkin hem de ergen katılımcılarda iyi tolere edildiği ve yeni güvenlik endişelerinin tespit edilmediği bildirildi. Şirket, Becker kas distrofisi tedavisinde sevasemten için hem ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) hem de Avrupa İlaç Ajansı (EMA) ile pazarlama izni başvuru stratejilerini görüşme planlarını açıkladı.
Truist analisti Srikripa Devarakonda, Ph.D., Edgewise Therapeutics için Al tavsiyesini yineleyerek, onaylanmış ilaçların olmadığı ve karşılanmamış ihtiyacın yüksek olduğu bir alanda olumlu Faz 2 verilerini önemli bir gelişme olarak nitelendirdi. Devarakonda, çalışmanın birincil hedefinin istatistiksel anlamlılığını vurguladı ve istatistiksel olarak anlamlı olmasa da NSAA skorundaki sayısal iyileşmeye dikkat çekti. Analist ayrıca 6 ila 12 aylık bir süre içinde kreatin kinaz ve hızlı iskelet kası hasarının bir biyobelirteci olan TNNI2’deki önemli azalmaya işaret etti.
CANYON denemesi, bugüne kadar Becker kas distrofisinde yapılan en büyük müdahale çalışması ve birincil hedefine ulaşan ilk çalışma olarak öne çıkıyor. Denemede yer alan ek fonksiyonel ölçümler, plaseboya kıyasla iyileşme eğilimleri gösterdi. Özellikle, tedavi grubunun plasebo grubuna göre daha ileri düzeyde hastalığa sahip olduğu dikkat çekti.
CANYON denemesinde Ana Araştırmacı olan Craig M. McDonald, M.D., Becker kas distrofisinin hızlı ilerlemesine ve çalışma bulgularının sevasemten ile fonksiyonel stabilizasyon potansiyelini gösterdiğine vurgu yaptı. Edgewise’ın Tıbbi İşler Müdürü Joanne Donovan, Ph.D., M.D. de bu görüşü destekleyerek, hastalarda fonksiyonel korunma için umut verici sinyallere dikkat çekti.
Şirket, GRAND CANYON kohortuna alım işlemlerini 2025’in ilk çeyreğine kadar tamamlamayı planlarken, tam CANYON çalışma sonuçlarını gelecekteki bir tıp kongresinde yayınlanmak üzere sunmayı hedefliyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
